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Catalyst公司宣布了CMS-001的临床三期研究最佳结果

  最近,CatalystPharmaceuticals公布了最佳的CMS-001临床三期研究结果。
  该研究主要评估了在2岁及以上成年人和儿童,磷酸氨苯吡啶在基因诊断先天性肌无力综合征(CMS)方面的效果。
  CMS-001是有记录以来第一个以基因确定CMS患者为对象的双盲安慰剂对照临床试验。
  本实验中,招募了20名受试者,随机地让16人参与2个周期的治疗交叉研究,以评估Firdapse对诊断为CMS基因亚型(2岁及2岁以上)患者的疗效和安全性。
  虽然是在某些亚型病人身上观察到个别病人的情况并且去改善,但在所有亚型病人身上,试验并没有达到总体印象的第一个终点(SGI)或肌肉功能的第二个终点(MFM)。因为CMS很罕见,并且这个实验用了将近4年。
  Catalyst计划在今年年底前和FDA会面,讨论临床试验的结果,以及为CMS基因亚型寻求对症治疗Firdapse可能的途径。

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