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罕见病急需的“孤儿药”或可享受注册申请优先审评审批

2月29日,伴随着国际性罕见病日的来临,各种新闻媒体竞相关注罕见病医治和新药开发,让此类症状急缺的《孤儿药》和基本医疗保险再度引起社会舆论关心。据国家食药监官方网站显示信息,上星期发布的《关于解决药品注册申请办理积压实行优先选择评审审核的意见》明确表明,具备明显临床医学优点的药品可享有申请注册申请办理优先选择评审审核,在其所举的标志性病症中,罕见病赫然在列。

据了解,罕见病又称《孤儿病》,依据世卫组织(WHO)的界定,罕见病为生病总数占总人口的0.65%。~1%。的病症。世界各国依据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定的差异。我国对罕见病虽无明确界定,但在世界已确诊的近7000种罕见病中,80%与遗传缺陷有关。我国约每一到两千个孩子中就有一个因遗传而患有此类病症,标志性症状有白化病、运动神经元病和瓷娃娃症等。

相对性于类型多样的《孤儿病》,此类病症所需的药品可以说稀有少见。现在,我国罕见病总生病人口约为1680万,95%沒有治疗方法。类型稀有另加价格比较贵,让许多人将罕见病药品戏称为《孤儿药》。以《注射用伊米苷酶》(又名思而赞)为例子,它是国內能高效医治戈谢病的药品,市场价约23000元/瓶,病人一月最少需花销二十万,只此一种花销1年就达到200万。

如此高昂的开支下,一方面是由于我国药品生产企业以盈利不高为由不肯生产制造《孤儿药》,另一方面则是因为我国对罕见病沒有全国性基本医疗保险。羊城晚报报道称,尽管我国医疗界、科技界,包含政府部门有关的专家教授都会加大力度推动我国的罕见病立法,全国人大代表、安徽大学教授孙兆奇还曾连续十年提出少见病防治的议案和建议,但是由于沒有罕见病官方界定,无任何支持的国家政策,无医保报销,罕见病医治处于三无状态。基于上述原因,我国药品生产企业大多不愿意去布局孤儿药研发,而国外已经批准的孤儿药也很难进入我国,进来了由于医保不能报销也难以进入少见病患者的医治。

针对全国性医保在罕见病方面缺失的问题,许多地方竞相出台新政填补空白。据悉,浙江、青岛等地已将苯丙酮尿症、戈谢病所用药品纳入医保,多方共同承担病人药费;上海也建立了罕见病名录,并设罕见病门诊方便病人就医;云南前不久发布消息称,遗传代谢性病患儿可在云南省第一人民医院遗传诊断中心申请办理出生缺陷干预救助;此外,诸如垂体瘤病人病友会的组织也在复旦大学附属中山医院宣布成立。

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