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FDA加速审批奥贝胆酸联合熊去氧胆酸用于PBC患者

米国食物与药品管理处(FDA)的胃肠道药品专家委员会保持一致投票表决,强烈推荐加速审批奥贝胆酸(OCA)(商品名Ocaliva,Intercept公司)联合熊去氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药zhiliao无应答的继发性胆汁性肝硬化(PBC)病人,或用作不能承受UDCA的PBC病人的单药zhiliao。

早先专家关于OCA临床研究争执的一种聚焦点是应用碱性磷酸酶(ALP)作为替代终点来评价药品疗效是否有充分的说服力。该病症领域中通常选用总胆红素作为该病症的生物标记物。不过,经过审慎判断,专家们认为这一替代是有效的,缘故是在继发性胆汁性肝硬化初期阶段,总胆红素水平并没有明显异常。

尽管如此,专家依然提醒,总胆红素在该病症的中期和晚期依然是关键指标,科学研究人员已经开展的OCA相关科学研究依然有关键实际意义。

加速审批

米国FDA的快速审批计划旨在促进zhiliao医学需求未被满足的严重性病症的药品开发和评估。此外,如果相关标准符合的话,那么这种快速审批计划会提升获得优先评估和加速批准资格的可能性。

继发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种肝内胆小管渐进性损伤的慢性疾病,它主要影响女性,目前是米国女性开展肝脏移植手术的第二大病因。

OCA是一种法尼酯X受体激动剂,可促进胆汁酸的释放。OCA是一种5和10毫克的口服药物。批准的用药方案是,每日5mgzhiliao3个月,随后滴定至10毫克。

该项强烈推荐是基于两项二期临床研究(747-201和747-202)和一项包括扩展科学研究的三期临床科学研究(747-301)。

747-201科学研究是一项历时12周的随机、双盲、平行组剂量范围科学研究,该科学研究评估了59例病人应用两种不同剂量(10mg和50mg)OCA相比于安慰剂的疗效。科学研究终点为碱性磷酸酶水平(ALP)。结果表明,两组受试者的ALP水平均降低,分别为38%和44.5%;安慰剂组没有变化。相比于接受10mg剂量组,接受50mg剂量并没有增加疗效;且50mg剂量耐受性较差。

747-202科学研究是一项双盲、安慰剂对照、剂量范围科学研究,纳入了165例病人。该科学研究与上述二期科学研究类似,不同在于,它还纳入了每日接受25mgOCA剂量组。受试者均应用UDCAzhiliao至少6个月,OCA作为UDCA标准zhiliao的联合方案。结果显示,OCAzhiliao组病人的ALP较基线水平减少21%至27%,而安慰剂组的数据为3%。

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